正文 美国准备批准首款镰状细胞病患者的基因编辑疗法 admin V管理员 /2023-12-07 /9 阅读 1207 此篇文章发布距今已超过289天,您需要注意文章的内容或图片是否可用! 据报道,美国食品和药物管理局预计将批准exa-cel基因编辑用于治疗镰状细胞性贫血病患者。 Exa-cel将成为美国首款使用CRISPR基因编辑技术的获批药物。 这种治疗方法由Vertex Pharmaceuticals和CRISPR Therapeutics共同开发。预计每位患者的费用约为200万美元。